RICERCA
Humanitas coordinerà uno studio clinico internazionale di sperimentazione di un nuovo farmaco contro la SLA
di Redazione
 Il
progetto, vincitore del bando Horizon 2020 per malattie rare e farmaci orfani
della Commissione Europea, coinvolgerà in totale 26 centri europei con i
maggiori esperti di SLA. A guidare il gruppo di ricerca, sarà il professor
Alberto Albanese, responsabile della Neurologia di Humanitas. Lo studio
valuterà il farmaco Acido Tauroursodessosicolico (TUDCA), un farmaco
sperimentale derivato dagli acidi biliari, che ha dimostrato proprietà
antiapoptotiche in modelli animali e cellulari, in grado di contrastare la
degenerazione dei motoneuroni colpiti dalla patologia.Un
primo studio pilota, condotto su 60 pazienti in tre centri italiani, ha
dimostrato che l’assunzione di TUDCA è in grado di rallentare il decorso della
malattia, consentendo, così, un prolungamento della sopravvivenza dei pazienti.
Il nuovo studio internazionale valuterà su ampia scala l’efficacia terapeutica
del TUDCA nei pazienti con SLA, una patologia per la quale attualmente non
esiste cura. L’arruolamento dei pazienti ha preso il via a gennaio 2019:
potranno entrare a far parte dello studio pazienti con diagnosi di SLA, con
esordio della malattia da non oltre 18 mesi e senza disturbi della
deglutizione, inclusi i pazienti già in trattamento con riluzolo. I
partecipanti a questo studio riceveranno TUDCA o placebo (un placebo è una
sostanza che non contiene nessun farmaco attivo, ma è simile nell’apparenza al
farmaco in studio). Ciò significa che né il paziente né il medico sapranno
quale trattamento sta ricevendo. Sarà assegnato in modo casuale al gruppo che
riceverà TUDCA o placebo; pertanto, per i pazienti arruolati nello studio ci
sarà una probabilità del 50% di ricevere il farmaco.
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